光遗传学是神经科学领域最先进的技术之一，一般用来精确控制神经细胞的活性。在向神经元中插入一段光敏蛋白（channelrhodopsin）的DNA片段后，在特定的光照下，神经元就会发生激活。这个技术目前还是主要应用于实验室中，但下个月在德克萨斯，科学家们将尝试把光遗传学用在盲人治疗上。

预计会有15名视网膜色素变性（retinitispigmentosa）患者加入这次实验。视网膜色素变性是一种退行性疾病，视网膜上负责接受光线的感受细胞逐渐死亡，使患者渐渐失去视觉。这次的光遗传学治疗，希望通过将光敏蛋白DNA导入视网膜上的神经节细胞（ganglioncells），以取代失去作用的感受细胞。一旦神经节细胞开始制造光敏蛋白，它们就会在光线作用下发生激活，对光线起反应。研究人员希望在视网膜上造出超过10万的光敏感细胞，使患者至少能看到桌子和椅子，以及大一点的字母。

这项研究是由一家创业公司RetroSenseTherapeutics主办的。RetroSense于2009年由华人科学家Zhuo-HuaPan成立。他意识到眼睛可能是光遗传学最容易应用的区域，眼睛对光的反应敏感，且基因疗法在眼睛上比较容易操作，同时也不需要能发出光线的额外硬件，因为眼睛就是暴露在光下的。

当然这项研究还无法根治视网膜色素变性，一是因为光敏蛋白channelrhodopsin只对自然光中的蓝光起反应，患者治疗后也许只有单色视觉，只能看到黑白二色。另外channelrhodopsin也无法做到人原有的光感受细胞那样的敏感，也许在室外能恢复一点视觉，室内就无能为力。

不过，这会是第一个光遗传学的人体实验，这也意味着越来越多的光遗传学人体实验可能会出现，例如加州公司CircuitTherapeutics正在开发治疗慢性疼痛的光遗传学疗法；FoxFoundationforParkinson’sResearch正在试图用光遗传学控制帕金森患者的震颤。当然，这还有比较遥远的距离，需要大量的时间与经费投入，来确定光遗传学是不是能真正应用于临床。

本文来自：逍遥右脑记忆 /gaozhong/811950.html

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